ج- تتطلب إنشاء حساب على الموقع.
ويتم هذا العلاج الجيني من خلال اصلاح الجين المعاب من خلال علم الهندسة الوراثية واعادة حقنه مرة اخرى في خلايا نخاع العظام الام Stem cells بعد ان يحمل على الحامض النووي لنوع من الفيروسات غير الضارة وبذلك ينتج الجهاز المناعي هذا الانزيم ويعود الى العمل مرة اخرى.